10月31日，以“聚力铸金 赛领未来”为主题的第三届金赛药业研发日举行。本届研发日集中回应三大问题：该企业正在解决哪些临床难题？靠什么持续做出差异化创新？又将如何与全球伙伴共同做大创新价值？
源自中国，走向世界 金赛研发战略进入价值兑现期
研发日现场，长春高新总经理，金赛药业创始人、总经理、首席科学家金磊博士系统回顾了过去一年的研发成果。过去，企业围绕生长激素建立起覆盖广泛、纵深渗透的商业渠道；如今，聚焦巨大未满足的临床需求，正在构建多产品、多领域、全球化的研发体系。围绕这一目标，企业已从单一依赖生长激素，拓展为覆盖儿童健康与生长发育、女性健康、痛风与风湿免疫、肿瘤、过敏与脱敏五大治疗领域的产品矩阵。
在生长发育领域，作为国内生长激素领域的先行者，金赛药业持续迭代产品，向超长效、口服制剂及更多儿童发育相关疾病延伸；在痛风与风湿免疫及肾病领域，以金蓓欣®为核心，深挖IL-1通路在多种炎症性疾病中的治疗潜力；在肿瘤领域，同时布局支持治疗与靶向治疗，沿ADC、小分子、放射性配体等技术路径拓展；在过敏与脱敏领域，这家企业在推进安脱达®、安立闪®等产品商业化的同时，将创新管线延伸至特应性皮炎、荨麻疹和哮喘等更多过敏性疾病。上述管线在持续深耕治疗领域的同时，也正在接受全球临床与合作伙伴的双重验证。
“产品的价值，最终要靠临床数据说话。”金磊表示，BD已成为该企业营收和全球化布局的重要组成部分。此外，“基于已验证靶点，聚焦未满足临床需求的重大疾病，按照国际标准评估管线价值，快速推进临床POC，并通过合作开发、对外授权等形式，将已验证的生物学转化为服务全球患者的首创与同类最佳药物。” 2026年临床资产的快速扩容，正让这一路径加速兑现：5项2期临床研究稳步推进，关键数据预计于2027年读出，12个创新分子已进入1期研究。
聚焦临床价值 差异化管线加速迈向全球开发
本次研发日集中披露了8个项目的临床进展，覆盖抗体、ADC、小分子及多肽等多个技术路径。该企业聚焦IL-1通路、GH/IGF-1通路、TSHR通路等已验证的核心通路机制，进行矩阵化布局，搭建完整产品梯队而非依赖单点押注；多条管线具备明确的差异化特征及FIC/BIC潜力。
本次研发日，多款亮点管线备受关注。
眼科领域，该企业合作方介绍了针对格雷夫斯病及其常见并发症甲状腺眼病的全球开发计划，表示，该管线产业有望为全球患者提供新的治疗选择，更具备广阔的市场空间。
会上，多家医疗机构的专家及主要研究者，从临床需求与诊疗实践出发，解读管线临床进展。
过去受限于缺乏靶向长效抗炎药物，临床可选策略有限，非发作期往往以降尿酸管理为主，急性发作期则使用短效非靶向抗炎药对症处理。但降尿酸本身并不能直接解决炎症问题；短效非靶向抗炎药虽可短期控制炎症症状，却难以解决长期炎症损害，且存在不良反应风险。因此，痛风的治疗核心是靶向长效抗炎，同步配合降尿酸治疗。
IL-1通路是该企业深耕多年的核心炎症靶点。2025 年，率先推出治疗急性痛风性关节炎的长效全人源IL-1β单抗——金蓓欣®(伏欣奇拜单抗)。上市后凭借快速起效、长效控炎和心肾安全等优势实现快速放量，前三季度销售同比增长近300%。
围绕 IL-1 这一核心分子，企业持续拓展适应症边界：全身型幼年特发性关节炎、子宫内膜异位症等五个适应症已进入临床阶段，分子价值持续释放。此外，相关研究成果已获批开展中重度化脓性汗腺炎、子宫内膜异位症和非感染性葡萄膜炎临床试验，横跨皮肤、女性健康与眼科多个领域，展现出广阔的泛适应症潜力。
风湿免疫领域，细胞清除剂相关成果在类风湿关节炎Ⅱb期临床试验中显示出明确且积极的疗效趋势，具备成为该疾病领域优效疗法的潜力；另一成果为重症肌无力等由异常抗体驱动的自身免疫性疾病提供了新的干预思路。
肿瘤与恶病质领域，企业采用支持治疗与靶向管线协同布局的思路，覆盖肿瘤支持治疗、靶向药、ADC、放射性配体等多条技术路线：美适亚作为肿瘤恶病质的一线治疗方案，已纳入医保目录，市场潜力持续释放。企业还持续布局前列腺癌、乳腺癌、消化道肿瘤等实体瘤靶向治疗的多个早期项目。
生长发育领域，企业持续迭代临床顺应性更优的生长激素产品，同时布局超长效与口服剂型。相关研究成果具备向生长障碍、代谢异常及其他GH/IGF-1相关疾病等多适应症拓展的潜力。
平台驱动创新 构建可持续产出的研发能力
创新药研发周期长、风险高，企业创新的持续发生，需要构建可反复调用、持续升级的技术平台。基于多年研发积累，该企业正构建一条“技术平台—差异化分子—临床概念验证—全球价值实现”的完整链路。其中包括超长效多特异性抗体平台、肺靶向吸入式siRNA递送平台、肾脏靶向siRNA递送平台、跨血脑屏障递送平台等。
更长效、更精准、多靶点——技术平台着力解决“创新源头”问题；该企业的上海全球科创总部与长春产业化基地则进一步贯通早期发现、临床验证、注册开发与规模化生产。两者结合，推动平台技术转化为可验证的创新资产，并支持重点项目进入后期临床及全球开发。
链接全球伙伴 研发日构建开放创新合作平台
当前，创新药出海正从分子出海走向技术平台合作，与全球伙伴价值共建，正是这家企业的初衷。金磊表示，BD不是“卖青苗”，而是以资产价值最大化为导向，引入全球伙伴共同开发、共担风险、共享收益。
圆桌对话。企业表示，2027年将是其临床产出厚积薄发的一年，随着管线梯队加速兑现，企业将与全球伙伴一道，以价值最大化为导向，把创新推向全球。(完)
声明：
1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
(图片来源：金赛药业)
