健康普惠的产业实践
黄浦江畔，暖阳拂面。接受规范治疗患有戈谢病的女孩麦麦（化名）正与妈妈牵手缓步而行，动作舒展流畅。
戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，临床表现为不明原因的脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛、神经系统症状等1。据统计，全球每10万人中戈谢病患病人数仅为0.7-1.752，患者高度依赖终身治疗。让麦麦获益的是2025年5月国家药监局批准上市的，中国首个由本土企业自主研发生产的戈谢病酶替代疗法（ERT）3。
麦麦和妈妈（图片来源：药明生物微信公众号）一款创新药的上市，改变的不仅是个体的生命轨迹，也揭开了一个关乎亿万普通人的核心命题：医疗可及，到底如何才能真正实现？
世界卫生组织数据显示，全球仍有数十亿人无法获得所需的基本卫生服务4。与通常感知可能不同是，医疗可及问题并不只存在于低收入国家，在资源相对充足的医疗体系中，罕见病、新机制治疗、公共卫生紧急需求，同样面临着“有科学进展，却缺乏稳定药物供给”的现实困境。
换言之，医疗可及受限，并不仅仅是资源分配问题，更是创新成果在产业和临床转化过程中受到结构性限制的结果。
如何系统性地让“有药可用”成为常态？麦麦的故事背后，是一家全球化合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司连接商业成功与社会责任的深层逻辑。
CRDMO推动医疗可及
“有药可用、更早用上、能用得起”，是患者及其家庭最朴素的健康期待。
近年来，生物药凭借精准、高效的特点，迅速成为肿瘤、自身免疫疾病、慢性病及罕见病的核心治疗方案。但行业共识是，一款创新生物药从实验室分子到患者手中，通常要耗费“十年时间，十亿美金”。研发风险高、生产工艺复杂、供应链韧性不足等难题，共同推高了药价，也让许多家庭望而却步。
进一步提升医疗可及，不能只依靠科学发现与商业支付，更需要一场深刻的产业能力革命。
药明生物给出的解法是，构建一个全球化、大规模的“端到端”一体化CRDMO技术平台。它如同一条宽阔的“分子高速路”，将药物从发现（R）、开发（D）到生产（M）的漫长历程，从过去的“接力赛”变成了“直通车”。
通俗来说，CRDMO不是简单的“研发外包”或“生产代工”，而是把原本分散、缓慢、高风险的生物药研发生产各环节，整合为一套高效、稳定、可规模化的产业基础设施，让全球创新者可以轻装上阵，加快创新药的研发和生产，让新药更快抵达患者。
首个由中国本土企业研发生产的戈谢病酶替代疗法，由药明生物赋能一家罕见病领域的创新药公司，仅用时六年半便成功实现商业化。借助药明生物专有的超高效连续细胞培养平台WuXiUP™，让这款戈谢病药物实现综合产量提升大于110倍，酶比活性提升大于50%，大幅度降低了生产成本，为药物普惠打下关键基础。
这套由CRDMO模式创新带来的基础设施能力，已获得全球超1000家生物药企业认可，其中包括所有全球前20大制药企业。
截至2025年底，药明生物一体化平台综合项目总数达945个，超过半数为双/多特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等复杂分子。平台持续聚焦未被满足的临床需求，从源头赋能高质量生物药的供给，最终将转化为患者获益与社会医疗进步。
质量、速度与全球供给，筑牢生物药可及基石
当创新生物药能够更快研发、更稳定生产、更持续交付，其可负担性、供给稳定性以及覆盖范围也会随之发生改变。
药明生物CRDMO模式的先进性，正体现在质量、速度、交付，以及创新技术应用这四大维度，精准直击医疗可及的核心痛点。
坚实的质量体系，是药物走向全球、快速获批的重要前提。截至2025年底，药明生物已成功通过46次全球权威监管机构检查，其中包括22次美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）检查，所有药品上市前批准检查（PLI）保持100%通过率。
对患者而言，时间就是生命。药明生物将DNA到新药临床试验申请（IND）缩短至6个月（行业平均12-18个月），将IND到上市许可申请（BLA）缩短至15个月（行业平均24–36个月）。敏捷高效的体系，让创新不被流程耽误，让治疗不被拖延。
医疗可及不仅要快，更要近。药明生物在中国、爱尔兰、美国、新加坡、德国等全球关键市场，搭建5个研究中心、8个开发中心、8个生产中心的一体化网络，在物理距离上缩短药物与患者的距离。多区域、本土化布局，让生产更贴近市场，运输更短、供应更稳、风险更低。
这套平台能力，不仅支撑常规的研发和生产，更在全球重大公共卫生事件中经受住了实战考验。
登革热是热带和亚热带地区严重的传染病，巴西卫生部计划于2026年起通过巴西统一医疗系统（SUS）免费提供单剂登革热疫苗接种5。药明生物为当地提供登革热疫苗从原液到制剂的端到端生产服务，工厂获得巴西GMP认证6，快速补齐产能缺口，助力疫苗在社区普及，构筑基层防疫防线。
以创新落地，让价值持续
医疗可及的终点，从来不是药物上市，而是真正落到人身上、解决真实社会痛点。
对医疗健康行业企业而言，真正的可持续发展，也绝非单一的商业增长或附加的公益行动，而是以核心能力回应社会真实需求，用产业价值创造社会公共价值。
药明生物之所以能赢得全球客户与社会各界的长期信任，根本在于它始终将技术能力、产业平台与社会责任融为一体，用最擅长的专业力量，回应社会最迫切的健康需求，把商业成功建立在社会价值实现之上。
这种社会价值的创造，首先来自技术创新对社会需求的精准回应。
在研发源头，WuXiBody™双抗平台、WuXiHybrid™杂交瘤平台等技术平台，大幅简化流程、缩短周期，让高难度创新药不再遥不可及，让更多未满足临床需求拥有治疗选择。
在细胞株开发环节，WuXia™ TrueSite定点整合细胞株开发平台以高表达、强稳定双重优势加速生物药研发。
在生产环节，WuXiUP™ 连续生产工艺、WuXiUI™ 高效工艺与一次性技术（SUT）组合发力，在保证质量的前提下提升产能、降低消耗，直接提升药物可负担性与供应稳定性。
在患者端，高浓度制剂、透明质酸酶共制剂、可穿戴给药装置等创新，把治疗场景从医院延伸到家庭，让长期治疗更便捷、更可持续，显著改善患者生活质量。
比技术能力更重要的是，药明生物始终把平台能力精准投向社会最需要、最薄弱、最容易被忽视的领域，让创新真正转化为普惠的健康福祉。
面对如戈谢病等“最小众、也最迫切”的罕见病需求，药明生物以专业力量照亮被忽视的群体。截至2025年底，公司累计支持23个罕见病新药项目，其中3款药物已成功上市。
药明生物“Run for Health”全球公益跑（图片来源：药明生物） 答案，从解决问题开始
做为一家根植中国的全球化公司，药明生物凭着在可持续发展领域的长期投入，获得多家国际权威ESG（环境、社会和公司治理）评级机构认可，包括MSCI ESG的最高AAA评级、EcoVadis 铂金奖章；CDP气候变化、水安全及供应商合作 “全A榜单”；晨星Sustainalytics最高“风险可忽略”评级以及“行业ESG领导者”和“区域ESG领导者”，这是一张放眼全球各行各业都令人瞩目的高分答卷。
但若将视线从指标与排名移回真实世界，会发现可持续发展最打动人的从来不是冰冷数字，而是真实可见的价值落地与社会改变。
对麦麦这样的患者而言，可持续就是有药可用、治得起、用得上。药明生物的初心与底色，正源于这份长期坚守的价值选择：用最擅长的专业能力去回应最迫切的社会需求，把产业效率转化为公共福祉。
立足本源、切实解决社会痛点、创造社会价值，才是企业实现优异可持续表现可靠、持久的动力。
面对全球医疗可及和健康普惠挑战，药明生物以一体化CRDMO平台作答：连接创新分子与产业能力，连接科学探索与规模化生产，连接全球创新力量与真实世界的患者需求。这种贯穿研发、开发、生产的系统能力，让更多药物更快走向临床、更稳完成交付，让医疗资源覆盖更广泛的人群。
未来，助力更多像麦麦一样的患者，通过更快、更稳、更可负担的药物重获健康，是药明生物对 “让天下没有难做的生物药” 这一愿景始终如一的坚守。
参考资料：
1.中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人戈谢病诊治专家共识（2020） [J] .中华医学杂志,2020,100 (24): 1841-1849. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20200222-00405
2.Nalysnyk, L.、Rotella, P.、Simeone, J.C.、Hamed, A.、Weinreb, N.(2017)。戈谢病的流行病学与自然病程：文献之全面性回顾。《Hematology》，22(2)，65–73。
3.《国家药监局批准注射用维拉苷酶β上市》
https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250515171844156.html
4. 世界卫生组织“全球卫生观察站”统计数据
5.《巴西卫生部采购首批390万剂中巴合作单剂登革热疫苗》
http://br.mofcom.gov.cn/jmxw/art/2025/art_43f99fa0e18648a7a4b3956f4746be7e.html
6.药明海德官网，WuXi Vaccines Receives Brazil’s ANVISA GMP Certification，2026-02-12，https://wuxivaccines.com/wuxi-vaccines-receives-brazils-anvisa-gmp-certification/
作者：马萌
编辑：王潇仪
